O nouă terapie bazată pe editarea genetică ar putea schimba modul în care este tratat colesterolul crescut. Medicul Mihail Pautov a explicat cum funcționează tratamentul experimental VERVE-102 și de ce, în ciuda rezultatelor spectaculoase, nu înlocuiește deocamdată tratamentele clasice.
Ideea unei singure injecții sau perfuzii care să reducă definitiv colesterolul LDL, cunoscut drept colesterolul „rău”, pare desprinsă din filmele SF. Totuși, un nou tratament experimental, denumit VERVE-102, încearcă exact acest lucru prin modificarea unei gene implicate în reglarea colesterolului.
Mihail Pautov spune că vestea este una importantă, însă trebuie analizată fără entuziasm exagerat.
„Scapi de colesterolul rău, printr-o singură injecție. Acum poți, teoretic, să-ți rescrii ADN-ul ca să scapi de colesterolul rău. O singură perfuzie, o singură literă schimbată în cod, și gata, pe viață. Sună a science fiction și, în mare parte, chiar e o veste mare. Dar hai să o privim cu capul limpede, așa cum facem mereu aici.”
Potrivit medicului, terapia acționează direct asupra ficatului și dezactivează gena PCSK9, responsabilă pentru menținerea unor valori ridicate ale colesterolului LDL. Rezultatele obținute în studiul clinic sunt impresionante, însă cercetarea este încă la început.
„Tratamentul se numește VERVE-102 și tocmai a fost publicat în cea mai serioasă revistă de medicină din lume. Ideea e simplă și genială: îți intră în ficat și stinge o genă, PCSK9, cea care ține colesterolul sus. Dintr-o singură doză, la cei 35 de pacienți din studiu, colesterolul rău a scăzut cu 62% și a rămas jos peste un an. Absolut impresionant.”
Deși reducerea colesterolului este spectaculoasă, Mihail Pautov atrage atenția că rezultate similare pot fi obținute și prin tratamente deja consacrate, care au în spate zeci de ani de studii și dovezi privind reducerea riscului cardiovascular.
„Și totuși, acel 62% nu e ceva ce nu putem face deja. Îl obții și azi cu două pastile ieftine (statine), generice, luate zilnic, care au zeci de ani de dovezi că chiar salvează vieți. Singura diferență reală e că pastila o iei în fiecare zi, în timp ce editarea o faci o singură dată, plus că poți avea câteva efecte adverse.”
Unul dintre cele mai importante aspecte subliniate de medic este faptul că modificarea ADN-ului nu poate fi anulată dacă, în viitor, apar efecte secundare neprevăzute.
„Doar că acel „o singură dată” e exact partea care m-ar face să nu mă grăbesc. Editarea genelor e ireversibilă și nu are buton de oprire. O statină o lași când vrei, o întrerupi dacă apare o problemă. Aici, dacă peste opt ani descoperim un efect neașteptat, pacienții tratați azi nu mai au cum să dea înapoi. E o ușă care se deschide într-o singură direcție.”
În opinia lui Mihail Pautov, adevărata valoare a editării genetice nu este neapărat în tratarea colesterolului crescut, ci în cazul bolilor genetice grave, pentru care medicina nu dispune încă de alternative eficiente.
„Iar asta nu înseamnă că tehnologia e rea, dimpotrivă. Doar că strălucirea ei adevărată nu e la colesterol, unde avem deja soluții bune și ieftine, ci la bolile grele, moștenite, pentru care nu există nicio alternativă. Exact acolo, prima terapie de acest fel vindecă deja anemia falciformă, o boală cumplită, și exact acolo merită asumat un asemenea risc.”
La final, medicul își rezumă poziția într-o concluzie pe care spune că o repetă frecvent.
„Pentru mine, concluzia e una pe care o repet des: medicina adevărată nu e mereu și cea mai strălucitoare. Uneori, cea mai înțeleaptă alegere rămâne în cele două pastile ieftine care deja funcționează. Tu ce ai alege, dacă ai putea: o singură editare genetică sau pastila de fiecare zi?”